国产阿尔茨海默药物通过3期临床测试，或将1年内进入市场

7 月 17 日，中国宣布了一项阿尔茨海默药物“甘露寡糖二酸（GV-971）”已通过临床 3 期测试，并准备在一年内向中国药品监管机构申请进入市场。该药物由上海绿谷制药、中国海洋大学和中国科学院上海药物研究所联合开发，经历长达 21 年研发过程。

阿尔茨海默病是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。目前并没有可以阻止或逆转病程的治疗，只有可以暂时缓解或改善症状的方法。

据官方信息介绍，GV-971 的临床 3 期测试为随机双盲、安慰剂对照的 36 周试验，试验中患者每日口服 GV-971 药物 450 mg 每次，每日两次，36 周后对其阿尔茨海默症认知部分的变化进行评定。

结果显示，GV-971 可对认知功能改善起效，其临床效果与预期相当，具有显著的统计学意义和临床意义。同时，药物不良反应的发生率与对照试验的安慰剂组相当，且并未发现毒副作用，包括常见抗体药物可能引起的淀粉样蛋白相关成像异常。

图 | 正常人的大脑（左）与阿尔茨海默病病患的大脑（右）（图片来源：Wikipedia）

该药物的研究开发团队指出，GV-971 由海藻提取的海洋寡糖分子制成，可通过多位点、多片段和多状态的方式捕获 β 淀粉样蛋白（Aβ)，抑制 Aβ 纤维形成，及将已形成的 Aβ 解聚。此外，药物可重塑机体免疫稳态，降低脑内神经炎症，控制阿尔茨海默病程进展。

该团队负责人认为，如果该药成功进入市场，将可能引起一波新的基于糖类的药物开发，并将加强中国在创新药物研发方面的国际地位。

世界上大约有 4800 万人罹患阿尔茨海默症，而中国患者约占其中的 1/5。这些患者遭受着综合病症包括认知功能下降、心智和行为混乱以及日常生活能力下降，但有效的阿尔茨海默症药物一直“迟到”。据 2017 年发表在《Alzheimer's and Dementia》上的一篇文章指出，目前，全球在开发阿尔茨海默药物的共有 105 家机构，而其中达到 3 期试验阶段的仅有 28 家。而这一百多种药物当中，70% 的药物仅是对疾病进程改善，14% 的药物可对认知进行增强，13% 的药物可针对神经和行为症状进行改善，还有 2% 未透露药效细节。

图 | 阿尔茨海默 3 期临床试验药物作用机制统计（图源：Alzheimer's and Dementia）

阿尔茨海默药物开发难度之大，曾让如辉瑞、强生、罗氏等这样的医药巨头也感到头疼，辉瑞更是在今年 1 月曾宣布“暂停治疗阿尔茨海默症和帕金森症的药物研发”。据今年在《自然·药物开发》的一项调查，自 2002 至 2012 年 10 年间，曾有 240 种可能的药物用于 400 多次阿尔茨海默 3 期临床试验，最终仅 1 次试验结果是成功的，其余全部宣告失败。换句话说，即使研发已进行到 3 期试验阶段，药物最终能够通过测试并进入市场仍是希望渺茫的小概率事件。

而本次中国阿尔茨海默药物已成功通过 3 期试验阶段，且可对患者认知进行增强，可以说是中国自主研发药物史上的一次大成功。

在发达国家中，阿尔茨海默病是相当耗费社会财政补助的疾病之一。而随着中国人口年龄结构变化，人口年龄在 65 岁以上所占比例已在 30 年内翻了一倍。据 2016 年发表在《EBioMedicine》的一篇论文预测，到 2050 年中国对阿尔茨海默病的相关支出可能超过 1 万亿美元。若该药物能在近期上市，将有助减轻未来中国的阿尔茨海默病负担。

-End-

编辑：戴青

参考：

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5651419/
https://www.nature.com/articles/nrd.2018.86
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2352396415302474

关注公众号：拾黑（shiheibook）了解更多

[广告]赞助链接：

四季很好，只要有你，文娱排行榜：https://www.yaopaiming.com/
让资讯触达的更精准有趣：https://www.0xu.cn/